Lekári sa po prvýkrát pokúsili vyliečiť slepotu hacknutím genómu pacienta pomocou technológie CRISPR.
Agentúra Associated Press uvádza, že tím z Oregonského inštitútu pre zdravie a vedu injikoval tri kvapky tekutiny, ktoré dodávali fragmenty DNA CRISPR priamo do očnej gule pacienta, v nádeji, že to zvráti zriedkavý genetický stav nazývaný Leberova vrodená amauróza, ktorá v detstve spôsobuje slepotu.
“Máme potenciál pre ľudí, ktorí sa narodia slepí, aby videli,” uviedol Charles Albright, výskumný pracovník spoločnosti Editas Medicine.
Editas je jednou z biotechnologických spoločností, ktorá vyvinula liečbu. „Myslíme si, že by to mohlo otvoriť úplne nový súbor liekov, ktoré pomôžu zmeniť tvoju DNA.“
Aj keď niektoré genetické stavy možno liečiť konvenčnou génovou terapiou, ktorá celý mutovaný gén nahradí namiesto jeho úpravy, pacienti s Leberovou vrodenou amaurózou majú smolu. Gén spojený s týmto ochorením je príliš veľký na to, aby ho bolo možné nahradiť, preto sa lekári obrátili na CRISPR, aby mutáciu opravil.
„Akonáhle bude bunka upravená, stane sa trvalou a táto bunka, dúfajme, vydrží po celý život pacienta,“ uviedol Eric Pearce, lekár z Massachusetts University, ktorý na projekte pracoval.
Lekárom bude trvať asi mesiac, kým zistia, či táto liečba zabrala. Ak sa tak stane, tím plánuje upraviť genóm ďalších 18 pacientov.
Zdroje: Foto: (Victor Freitas / Unsplash)
